首次靠基因编辑治好白血病!13岁女孩原本绝望等死,却在几个月内等到奇迹!

【新西兰生活网】2021年5月,英国女孩艾莉莎感到身体不太对劲。

她不停地流鼻血,整个人昏昏沉沉,没有力气。骨头隐隐作痛,身体忽冷忽热,稍微出门走走就会感冒。

爸爸妈妈带艾莉莎去医院看病,医生拿着报告单,告诉她们一个沉重的消息:
艾莉莎患上急性T淋巴细胞白血病。

T细胞急性淋巴细胞白血病是未成熟T细胞在骨髓和淋巴组织中疯狂增殖,造成恶性肿瘤疾病。这种病占儿童急性淋巴细胞白血病的15%,比较罕见,且治疗起来很棘手。

英国莱斯特市的医院安排艾莉莎做传统的白血病治疗项目,包括化疗、骨髓移植。然而小女孩的癌症实在太猛烈,所有疗法全部失效。

到去年年底,艾莉莎一家绝望了。
因为剩下唯一的选择是姑息治疗,也就是尽可能减轻艾莉莎的痛苦,让她平静地死去。

“很快,我会死掉。” 当时12岁的艾莉莎非常清楚。

她的妈妈欧娜说:“我们都很害怕过2021年的圣诞节,因为我们相信,那是艾莉莎最后一次和我们在一起。”

在今年1月的生日会上,全家人几乎是哭着过完的。
艾莉莎还那么小,为什么生命就要终结了呢?

还好,机缘巧合,他们听说伦敦大奥蒙德街医院在实验一种叫“碱基编辑”的新型治疗手段。这个疗法在6年前刚刚被发明出来,还没人用它治过病。

大奥蒙德街医院认为碱基编辑能够治疗恶性白血病,在全英国招募10位临床患者。

艾莉莎和父母没有抱太多希望,但还是报名了。
毕竟,再坏能坏到哪里去呢?左右都是死。

医生们看过艾莉莎的病历,认为她的病在理论上可以被治好,只是手段复杂。

T细胞急性淋巴细胞白血病的病根在失控的T细胞上。

T细胞本应是身体的守护者,寻找并清除可能危害健康的有害细胞。
然而,疯狂增殖后,它们扰乱了人的免疫系统,骨髓也无法产生足够多的正常红细胞。

想要纠正这种情况,就要改变T细胞本身,而这是碱基编辑技术能做的。

“碱基是生命的语言。有四种碱基是我们遗传编码的基石,那就是腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶和胸腺嘧啶。正如字母表中的字母可以拼出具有含义的单词,我们DNA中数十亿个碱基拼出了人类身体的使用说明书。” 大奥蒙德街医院告诉艾莉莎的父母。

“碱基编辑技术允许医学家找到基因中特定的一段,然后改变其中一个碱基的分子结构,这样就把它改成另一种碱基,整个遗传指令也随之改变了。”

为了治好艾莉莎的病,医院招募志愿者,从健康的志愿者那里得到正常的T细胞。

然而,他们开始改造健康的T细胞,这主要分为三步:

1,用碱基编辑技术,禁用了T细胞的靶向机制,这样它们不会攻击艾莉莎的身体;

2,去除T细胞上叫作CD7的化学标记,确保彼此不会自相残杀;

3,修改DNA,让T细胞不会被化疗药物轻易杀死。

改造完后,医生们把健康的T细胞注入艾莉莎的体内。它们收到指令,杀死她身体里每一个带有CD7标记的东西。也就是说,杀死她自身的T细胞,包括癌变的那些。

艾莉莎的体内将出现一场T细胞大剿杀,杀干净后,再做一次骨髓移植,重建她的免疫系统。

整个过程光是听上去就惊心动魄,如果成功,艾莉莎就能浴火重生。

在紧张的分析和练习后,今年5月,手术开始。

数以百万计的来自志愿者的T细胞进入艾莉莎的体内,她成为全球第一个接受碱基编辑疗法的患者。

大奥蒙德街医院的无菌病房里,艾莉莎静静地躺着。

改造后的T细胞会无差别攻击原有的T细胞,包括能保护她免受疾病侵害的那些,所以她此刻的身体特别容易被感染。

除了医护人员,她谁也见不到,担心会把外面的细菌带进来。

手术后28天,艾莉莎的病情明显缓解,她接受了第二次骨髓移植。

之后4个月,医生对她进行频繁的检查。有一次似乎出现癌症复发迹象,然而最近的两次检查,她体内已经没有癌变T细胞了。

也就是说,艾莉莎的病好了,她能快快乐乐地回家了!

小女孩心怀感激:“我学会欣赏生活中的每一件小事。我真的很感激现在还活着。”

“这太疯狂了,我得到了宝贵的试验机会,我非常感谢它,也希望未来其他孩子们能得到帮助。”

艾莉莎的父母祈祷癌症永远不会复发,但就算复发,这次治疗也给他们争取了很多相伴的时间。

妈妈欧娜说:“过去三个月,她一直住在家里。经历过痛苦的一年多后,她回家本身就是礼物。”

爸爸詹姆斯很为女儿骄傲:“当你看到她经历过的一切,她在任何情况下展现出的生命力,你都会觉得很了不起。”

医学界也为这起成功的治疗感到高兴。6年前,碱基编辑技术刚刚提出的时候,在临床上使用是无法想象的,操作难度太高了。

然而现在,高速发展的科技已经让这变成现实。

在大奥蒙德街医院工作的罗伯特·基耶博士说:“这非常令人兴奋。显然,这是一个全新的医学领域,我们可以重新引导免疫系统,击败癌症。”

瓦希姆·卡西姆教授说,碱基编辑技术在治疗其他病上也有潜力,未来很多绝症患者可能被治愈。

技术的发明者之一,大卫·刘博士告诉媒体,现在的进步看上去有些“超现实”,但这只触及到碱基编辑的皮毛而已。

在艾莉莎的治疗中,每次编辑碱基都需要破坏一段DNA,让它无法发挥作用。其实还有更精妙的操作,医生们可以单独修复一个错误的碱基,就能治愈像镰状细胞贫血这样的病。

目前,科学家们在研究如何用碱基编辑技术治疗镰状细胞病、家族遗传性高胆固醇和地中海贫血。

“碱基编辑疗法才刚刚开始。科学正向着控制我们的基因组迈出关键一步。” 大卫·刘说。

科技的进步,让原本快死的艾莉莎活了下来,
未来,它还将拯救更多人。

谢谢你们,科学家和医生们~

ref:

https://www.bbc.com/news/health-63859184
https://news.sky.com/story/teenager-is-leukaemia-free-after-revolutionary-cell-editing-treatment-12765862

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达姆环环:[心] 科学之光。

asiy521_682:造福人类 赶快全球推广吧!!救救孩子们!

无论如何不吃蔬菜:科学真的太迷人了

粽粽粽粽R:太厉害了 希望能早日普及治愈更多患者

佩佩羊的胡渣渣C-929:哇,这个厉害了,希望后续能看到这项技术的发展和临床表现

软趣多多滚出曲奇界:啥时候有方法能治好一型糖尿病 求求了

吹某任:emmm别急 我室友发表了Nature medcine 专门通过干细胞治疗I型 目前在灵长类动物成功了 下一步就是进入临床